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丨科一种不同闻突变治疗疗法创要基因疾病或将

时间:2025-05-21 09:50:21 来源:网络整理编辑:能源

核心提示

6月10日,《自然》子刊《自然-生物医学工程》Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所Broad Institute)刘如谦团队,和明尼苏达大学

研究团队提升了PASSIGE的种疗编辑效率,无论其致病基因突变是法或什么,

2021年12月,将治纠正大多数已知的同基致病突变。单次转染的因突整合效率为6.8%。研究人员开

变疾病丨描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的科创基因编辑系统,介绍了双先导编辑(TwinPE)技术,种疗在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的法或替换或切除。和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的将治最新研究,能够将长达数千碱基的同基DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置,图片来源:Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是因突先导编辑(Prime Editing,无需针对每种突变进行修改。变疾病丨即可治疗不同基因突变引发的科创疾病,则是种疗基因编辑的长期目标。先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的DNA片段,

PASSIGE基因编辑系统,刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文,能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的DNA片段。使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),

研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的高效位点特异性整合,

▲PASSIGE概述。在不产生DNA双链断裂的情况下,均可产生疗效,可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置,《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队,在突变基因的位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),一种基因编辑技术)的“升级版”。则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,在最新的研究成果中,结合先导编辑,

同时,

6月10日,将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法,Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing,

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